日前，采用上(shàng)海雅科生(shēng)物科技(jì)有(yǒu)限公司研發成功的GPRC5D CAR-T細胞治療技(jì)術(shù)，由徐州醫(yī)科大(dà)學血液病研究所徐開(kāi)林、李振宇教授團隊進行(xíng)II期臨床試驗，并獲得(de)國際領先結果。
采用該項技(jì)術(shù)治療多(duō)發性骨髓瘤的重大(dà)醫(yī)學成果已被國際頂級學術(shù)期刊《Journal of Clinical Oncology》（影(yǐng)響因子50.717）接收發表：Anti–G Protein–Coupled Receptor, Class C Group 5 Member D Chimeric Antigen Receptor T Cells in Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma: A Single-Arm, Phase Ⅱ Trial1。該研究采用國際領先的GPRC5D CAR-T細胞治療技(jì)術(shù)，成功治療了33例複發難治性多(duō)發性骨髓瘤患者，并獲得(de)91%的總反應率（ORR）的優異療效。其中，在既往接受過 BCMA CAR-T細胞治療的9例患者中，反應率為(wèi)100%。
這是一項令人(rén)振奮的突破，為(wèi)多(duō)發性骨髓瘤患者提供了一種新的有(yǒu)效治療手段，是繼BCMA CAR-T細胞治療之後在這一治療領域內(nèi)又一突破性的進展。多(duō)發性骨髓瘤是一種源于骨髓漿細胞的惡性腫瘤，目前尚無有(yǒu)效的治愈方法。CAR-T細胞是一種利用基因工程改造T細胞，使其能夠特異性地識别并殺死腫瘤細胞的免疫細胞。GPRC5D是一種在正常組織中表達很(hěn)低(dī)，在多(duō)發性骨髓瘤細胞中高(gāo)表達的蛋白質，因此是一個(gè)理(lǐ)想的CAR-T靶點。
該研究将國際領先的GPRC5D CAR-T細胞治療技(jì)術(shù)用于臨床試驗，并展示了其安全性和(hé)有(yǒu)效性。其總反應率、完全緩解率和(hé)非常好的部分緩解率都遠超了之前美國MSKCC/RPCCC/DFCC聯合發表的臨床效果2（ORR 91% vs 70.6%, CR 63.6% vs 35.3%, VGPR or better: 75.8% vs 58.8%）。此外，該研究還(hái)發現GPRC5D CAR-T細胞能夠持久存在于體(tǐ)內(nèi)，并與自身免疫系統協同作(zuò)用，增強抗腫瘤效應。這一治療技(jì)術(shù)的發展為(wèi)臨床醫(yī)生(shēng)在攻克多(duō)發性骨髓瘤治療上(shàng)提供了新的武器(qì)，也為(wèi)這些(xiē)複發難治的血液腫瘤患者提供了治愈的希望。
Note:
*The maximum tolerated dose was identified at 1.5×108 CAR-T cells.
**At the 4.5×108 CAR-T cell dose level.
***Patients had previous BCMA therapies.
此項研究者發起的臨床試驗是上(shàng)海雅科生(shēng)物科技(jì)有(yǒu)限公司與徐開(kāi)林院長領銜的徐州醫(yī)科大(dà)學附屬醫(yī)院血液科團隊合作(zuò)的重大(dà)成果。這也是繼2021年與北京博仁醫(yī)院和(hé)中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院的潘靜、馮曉明(míng)，采用雅科生(shēng)物科技(jì)發展的Intrablock技(jì)術(shù)進行(xíng)CD7-CAR-T細胞治療T細胞白血病之後發表的第二篇《Journal of Clinical Oncology》文章3。
這些(xiē)臨床合作(zuò)的巨大(dà)成功也再次證明(míng)雅科生(shēng)物科技(jì)常年來(lái)深紮腫瘤細胞治療的研發，不斷拓展CAR-T細胞治療的武器(qì)庫，并能在這一競争激烈的領域取得(de)國際領先地位。雅科生(shēng)物科技(jì)的醫(yī)企合作(zuò)模式，實現了臨床需求和(hé)研發方案的協同轉化，展現了細胞治療技(jì)術(shù)的先進性。
徐州醫(yī)科大(dà)學附屬醫(yī)院夏潔雲、李護君、闫志(zhì)淩為(wèi)論文共同第一作(zuò)者，徐開(kāi)林教授、李振宇教授、上(shàng)海雅科生(shēng)物科技(jì)有(yǒu)公司張鴻聲博士為(wèi)共同通(tōng)訊作(zuò)者。
